文章來(lái)源：IQVIA艾昆維
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在過(guò)去十年中，除僅在中國(guó)開(kāi)展業(yè)務(wù)的EBP外，擁有臨床試驗(yàn)啟動(dòng)記錄的公司中有74%為EBP，臨床試驗(yàn)中有50%由EBP發(fā)起，過(guò)去十年NAS的原研方有49%為EBP，向美國(guó)FDA提交申請(qǐng)的公司中有54%為EBP。
2024年，EBP占研發(fā)型公司的92%，啟動(dòng)了63%的臨床試驗(yàn)，發(fā)起77%的新藥申請(qǐng)，以及在美國(guó)上市了54%的新藥
圖1：2024年公司類別定義及統(tǒng)計(jì)
要全面理解EBP在全球生物制藥行業(yè)中相對(duì)于其他藥企所扮演的角色，建立一套通用的定義至關(guān)重要。通過(guò)營(yíng)收和研發(fā)管線活動(dòng)對(duì)公司進(jìn)行劃分，是一種簡(jiǎn)單而有效的企業(yè)分類方式。
本報(bào)告中的公司分類基于2024日歷年，但藥物研發(fā)的分析則以藥物首次申請(qǐng)專利或首次開(kāi)展臨床試驗(yàn)時(shí)的情況來(lái)評(píng)估相關(guān)公司。
EBP被定義為研發(fā)支出低于2億美元或處方銷售額不超過(guò)5億美元的公司。納入統(tǒng)計(jì)的公司需自2014年以來(lái)有在研產(chǎn)品。根據(jù)是否存在銷售業(yè)績(jī)，將商業(yè)化的EBP（310家）和未商業(yè)化的EBP（1447家）區(qū)分開(kāi)。
小型藥企：包括146家2024年全球銷售額在5億美元至50億美元之間的企業(yè)。
中型藥企：包括17家在2024年全球銷售額介于50億至100億美元之間的公司。
大型藥企：有22家全球銷售額超過(guò)100億美元。
僅在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的EBP是基于EBP分類，在試驗(yàn)層面查看申辦方的試驗(yàn)情況，識(shí)別出那些試驗(yàn)地點(diǎn)僅在中國(guó)的公司，此類公司共有436家。
NAS是指首次在全球或特定地區(qū)上市時(shí)至少含有一種新成分的新藥，具體取決于分析的背景情況。
融資與戰(zhàn)略交易
盡管2024年生物制藥領(lǐng)域的首次公開(kāi)募股（IPO）數(shù)量較少，但該領(lǐng)域的資金投入水平有所回升，然而2025年增長(zhǎng)緩慢，全年可能僅達(dá)到2024年水平的一半多一點(diǎn)。
過(guò)去四年，IPO的數(shù)量減少，融資規(guī)模也降低。截至2025年7月，通過(guò)IPO籌集的資金僅為14億美元，若全年保持這一水平，將是過(guò)去十年中最低的。
2025年，規(guī)模超過(guò)20億美元的大型并購(gòu)和授權(quán)交易數(shù)量大幅增加，截至2025年7月已宣布30筆此類交易，超過(guò)了2024年全年的數(shù)量，預(yù)計(jì)全年將達(dá)到51筆，交易總額預(yù)計(jì)將達(dá)到2690億美元，遠(yuǎn)高于2023年和2024年。
2025年的大額交易主要是授權(quán)交易，重點(diǎn)集中在腫瘤、肥胖癥、神經(jīng)和人工智能領(lǐng)域。
近幾年，中國(guó)研發(fā)資產(chǎn)的國(guó)際交易持續(xù)活躍，如果2025年上半年此類交易的勢(shì)頭得以保持，那么這一年將成為迄今為止規(guī)模最大的一年。
近年來(lái)，隨著中國(guó)公司研發(fā)的新藥在美國(guó)和歐洲相繼獲批，中國(guó)領(lǐng)先藥企作為全球創(chuàng)新力量加速崛起的趨勢(shì)預(yù)計(jì)將持續(xù)深化。
2025年前七個(gè)月，發(fā)生了八筆涉及中國(guó)企業(yè)的并購(gòu)或授權(quán)交易，交易價(jià)值均超過(guò)20億美元，其中四筆涉及中國(guó)EBP，另外四筆是過(guò)去十年逐步發(fā)展壯大的公司。
2025年的大型交易主要是授權(quán)交易，重點(diǎn)集中在腫瘤、肥胖癥、神經(jīng)和人工智能領(lǐng)域
圖2：截至2025年7月，價(jià)值超過(guò)20億美元的交易
2025年前七個(gè)月交易額超過(guò)20億美元的30筆交易總額達(dá)1570億美元。
在這些大型交易中，聯(lián)盟/合作是最常見(jiàn)的，30筆交易中有18筆屬于此類，總額達(dá)860億美元。
收購(gòu)交易共10筆，價(jià)值570億美元，而剝離特定資產(chǎn)的兩筆交易價(jià)值150億美元。
交易活動(dòng)最活躍的是腫瘤領(lǐng)域，共七筆，交易總額達(dá)400億美元，此外代謝/肥胖癥和神經(jīng)領(lǐng)域也有較多交易。
在腫瘤領(lǐng)域，EBP專注于罕見(jiàn)病癥，這可能會(huì)影響其在這些交易中資產(chǎn)的價(jià)值。
在藥物研發(fā)領(lǐng)域，AI方面的大型交易表明，業(yè)界希望利用無(wú)處不在的AI技術(shù)來(lái)提升研發(fā)過(guò)程中的發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證環(huán)節(jié)的效率。
近幾年，中國(guó)研發(fā)資產(chǎn)的國(guó)際交易持續(xù)活躍
圖3：涉及中國(guó)研發(fā)資產(chǎn)的交易數(shù)量
過(guò)去五到十年，中國(guó)企業(yè)在全球臨床試驗(yàn)活動(dòng)中的重要性日益凸顯，盡管許多中國(guó)企業(yè)在海外幾乎沒(méi)有業(yè)務(wù)活動(dòng)。
越來(lái)越多的中國(guó)企業(yè)正在授權(quán)其創(chuàng)新資產(chǎn)或與國(guó)際公司合作，試圖進(jìn)入美國(guó)和歐洲等更大的發(fā)達(dá)市場(chǎng)。
過(guò)去四年中，涉及中國(guó)研發(fā)資產(chǎn)的交易數(shù)量有所波動(dòng)，但由于此前幾乎沒(méi)有此類活動(dòng)，這已成為一個(gè)重要的新創(chuàng)新來(lái)源。
如果2025年上半年的交易速度得以保持，那么全年將創(chuàng)下歷史新高。
近年來(lái)，隨著中國(guó)企業(yè)研發(fā)的新藥相繼在美國(guó)和歐洲獲批，中國(guó)一些頂尖企業(yè)正加速成為全球創(chuàng)新者。
臨床試驗(yàn)
2024年，未商業(yè)化EBP在各臨床研發(fā)階段啟動(dòng)了2090項(xiàng)試驗(yàn)，超過(guò)了大型藥企（1254項(xiàng)）。
2019年，未商業(yè)化的EBP成為試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量最多的公司類別，啟動(dòng)了1746項(xiàng)試驗(yàn)，而大型藥企僅啟動(dòng)了1537項(xiàng)。
各類公司的臨床試驗(yàn)啟動(dòng)量均呈下降態(tài)勢(shì)，其中未商業(yè)化的EBP尤為明顯，2024年的試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量比2021年的2528項(xiàng)減少了438項(xiàng)。
2024年，商業(yè)化EBP啟動(dòng)了518項(xiàng)試驗(yàn)，較其2022年的峰值減少了261項(xiàng)。
自2021年以來(lái)，未商業(yè)化EBP的試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量在各階段均有所下降，而商業(yè)化EBP的降幅較小。
過(guò)去五年，EBP在大多數(shù)關(guān)鍵治療領(lǐng)域的試驗(yàn)啟動(dòng)份額都有所增加。
臨床試驗(yàn)的延誤可能會(huì)阻礙新試驗(yàn)的啟動(dòng)，尤其是對(duì)于資源更為緊張的未商業(yè)化EBP而言。
未商業(yè)化的EBP包攬了82%的細(xì)胞和基因治療臨床活動(dòng)。
目前，中國(guó)和美國(guó)是開(kāi)展EBP試驗(yàn)最多的兩個(gè)國(guó)家。
各類公司開(kāi)展的試驗(yàn)數(shù)量均有所下降，尤其是EBP，但仍高于疫情前水平
圖4：2015年至2024年按公司類型劃分的臨床試驗(yàn)啟動(dòng)情況
中小型藥企的試驗(yàn)啟動(dòng)的絕對(duì)數(shù)量一直相對(duì)穩(wěn)定，但大型藥企和EBP的試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量在2019年至2021年大幅增長(zhǎng)之后出現(xiàn)了顯著下降。
2024年，未商業(yè)化EBP啟動(dòng)了2090項(xiàng)試驗(yàn)，低于2021年的2528項(xiàng)，但遠(yuǎn)高于2019年新冠疫情前的1746項(xiàng)。
已商業(yè)化EBP試驗(yàn)的啟動(dòng)數(shù)量一直在放緩，從2022年的峰值799項(xiàng)降至2024年的518項(xiàng)，此前則一直呈上升趨勢(shì)。
2024年大型藥企的試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量小幅上升至1254項(xiàng)，但仍低于2021年的1542項(xiàng)，過(guò)去十年總體呈放緩趨勢(shì)。
過(guò)去十年間，僅在中國(guó)開(kāi)展過(guò)臨床試驗(yàn)的中國(guó)EBP數(shù)量穩(wěn)步上升，從2015年的111家增加到2024年的694家。
其他中小型藥企以及與大型藥企合作的EBP試驗(yàn)在2024年啟動(dòng)了762項(xiàng)，低于2021年的975項(xiàng)，但在大多數(shù)年份保持在700至900項(xiàng)之間。
注釋：行業(yè)性質(zhì)，從I期到III期的干預(yù)性研究。公司細(xì)分基于IQVIA的定義（見(jiàn)方法）。II期包括I/II期、II期、IIa期、IIb期。III期包括II/III期和III期。已終止的試驗(yàn)也包含在內(nèi)，以追蹤其從啟動(dòng)、部分執(zhí)行到終止期間的活動(dòng)情況。
目前中國(guó)和美國(guó)是EBP開(kāi)展試驗(yàn)最多的兩個(gè)國(guó)家
圖5：2024年前EBP申辦試驗(yàn)的絕對(duì)國(guó)家利用次數(shù)，按試驗(yàn)啟動(dòng)數(shù)量排名前十的國(guó)家
大多數(shù)臨床試驗(yàn)都會(huì)在多個(gè)國(guó)家開(kāi)展研究，其中最常見(jiàn)的是中國(guó)和美國(guó)，這兩個(gè)國(guó)家在試驗(yàn)各個(gè)階段都有顯著代表性。
澳大利亞的國(guó)家試驗(yàn)開(kāi)展率相對(duì)較高，這得益于其對(duì)I期試驗(yàn)持支持的態(tài)度。
過(guò)去十年間，中國(guó)本土申辦方數(shù)量不斷增加，這也推高了中國(guó)的試驗(yàn)數(shù)量。
發(fā)達(dá)國(guó)家往往是臨床試驗(yàn)中最常見(jiàn)的開(kāi)展地，這與藥物商業(yè)化后率先在這些國(guó)家上市的情況相吻合。
國(guó)家試驗(yàn)研究中心的選擇是一個(gè)復(fù)雜的過(guò)程，需要綜合考慮患者招募的可行性、試驗(yàn)的基礎(chǔ)設(shè)施以及監(jiān)管框架等。
此外，研究中心選址還與后續(xù)商業(yè)化密切相關(guān)?在某國(guó)開(kāi)展過(guò)試驗(yàn)，往往能在遞交監(jiān)管申請(qǐng)時(shí)獲得額外優(yōu)勢(shì)和激勵(lì)。
臨床研發(fā)生產(chǎn)力
臨床研發(fā)生產(chǎn)率（由復(fù)雜度、周期和成功率決定）顯示，EBP的生產(chǎn)率高于大型藥企，主要得益于試驗(yàn)更簡(jiǎn)單、周期更短。
EBP試驗(yàn)的復(fù)雜性一直低于整個(gè)行業(yè)平均指數(shù)100，但入組標(biāo)準(zhǔn)和終點(diǎn)指標(biāo)卻在上升。
與大型藥企相比，EBP通常在更少的國(guó)家、更少的地點(diǎn)開(kāi)展試驗(yàn)。
臨床驅(qū)動(dòng)因素，如終點(diǎn)指標(biāo)和入組標(biāo)準(zhǔn)，是由治療領(lǐng)域目標(biāo)而非公司規(guī)模所決定的，但仍能反映出EBP所關(guān)注的研究方向。
EBP研發(fā)項(xiàng)目的成功率有所提高，在經(jīng)歷了三年的歷史低谷后，III期試驗(yàn)的成功率提升幅度最大。
自2019年以來(lái)，美國(guó)未商業(yè)化EBP的試驗(yàn)入組時(shí)間有所增加，尤其是單國(guó)試驗(yàn)。
從2020年到2023年，EBP研發(fā)項(xiàng)目的持續(xù)時(shí)間有所增加，但在2024年有所縮短，降至9.1年。
與大型制藥公司相比，EBP的中位數(shù)入組時(shí)間略快，但仍面臨周期時(shí)間方面的挑戰(zhàn)。
在經(jīng)歷了3年的歷史低谷之后，EBP研發(fā)項(xiàng)目的成功率略有提高，其中III期增幅最大
圖6：2015至2024年EBP綜合成功率及各階段成功率（從I期至獲批階段）
過(guò)去三年，EBP公司研發(fā)項(xiàng)目的綜合成功率穩(wěn)定在5%。
在經(jīng)歷了三年的艱難時(shí)期之后，2024年III期臨床試驗(yàn)的成功率提高到52%，這是綜合成功率提升的主要推動(dòng)力。
注冊(cè)申報(bào)的成功率也保持了十年來(lái)的高位，為 97%，較2023年下降了1%。
長(zhǎng)期趨勢(shì)顯示綜合成功率總體呈下降態(tài)勢(shì)，從2015至2019年的7.6%降至2020至2024年的5.6%。
與2015至2019年的數(shù)據(jù)相比，2020至2024年各臨床試驗(yàn)階段的成功率均有所下降，其中I期、II期和III期的成功率下降了4到5個(gè)百分點(diǎn)。
EBP的成功率總體上低于大型藥企，尤其是在過(guò)去五年，EBP的綜合成功率每年在5%至7%之間，而整個(gè)行業(yè)的平均成功率為7%至8%。
注釋：本文數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)截至2025年7月
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